Американские ученые готовы вылечить гемофилию - тяжелое наследственное заболевание, из-за которого кровь перестает свертываться. Как известно, гемофилией страдал царевич Алексей. Он унаследовал ее от матери, которая была внучкой английской королевы Виктории. Носительницами болезни были и другие дочери и внучки королевы.
Причина болезни -- генная мутация, из-за которой организм в нужном количестве не вырабатывает белок свертываемости крови.
Американские ученые уже научились устранять опасную мутацию в экспериментах на животных. Вначале они сконструировали правильный ген фактора свертываемости. А дальше надо было решить, в какой участок генома и как его вставлять. Ученые выбрали участок рядом с так называемым промотором одного из генов, который участвует в формировании состава крови. Задача промотора -- регулировать активность всех соседних с ним генов. Дело в том, белок свертываемости должен поступать в организм в строго дозированном количестве и когда это требуется. Если его будет слишком много, то это грозит серьезными неприятностями, например, образованием тромбов. И именно в промоторе записана вся программа включении и выключения находящихся рядом с ним генов. Под его управление и решили подсадить ген свертываемости крови.
Такое встраивание -- настоящая ювелирная операция. Ученые надрезали участок генома и вставили исправленный ген с помощью специального фермента "цинковый палец".
После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах, сообщает "Российская газета".
